خطر سرطان ژن درمانی که مدت ها مورد بحث قرار گرفته بود تحقق می یابد

تومورهایی که احتمالا به ژن درمانی کودکان مرتبط هستند، من را ناراحت می کند. نوزادان

قبل از اینکه کسی قول دهد که هوش مصنوعی هر بیماری را درمان می کند، آخرین باری که قرار بود یک ابزار جدید براق قرار بود توسعه دارو را قابل پیش بینی تر کند، چه اتفاقی افتاد. در جلسه انجمن قلب آمریکا، دو آزمایش بزرگ خالی از آب درآمد.

متیو هرپر از STAT می‌نویسد: «داده‌های ژنتیکی سنگ بنای توسعه دارو هستند، درست مانند فناوری‌های هوش مصنوعی. اما حتی زمانی که بهترین ابزارهای دنیا را دارید، تلاش برای هک کردن تکامل برای درمان بیماری غیرممکن است."

پلاکارسن Novartis بدون کاهش حملات قلبی یا سکته، Lp(a) را تا 78 درصد کاهش داد و زیلتیکیماب مسدودکننده IL-6 Novo Nordisk نیز هیچ مزیت قلبی عروقی را نشان نداد. هر دو شواهد ژنتیکی غیرمعمول قوی پشت سر خود داشتند که نتایج را به‌ویژه ناراحت‌کننده می‌کند.

استیون نیسن، متخصص قلب کلینیک کلیولند، گفت: «ببینید، ما این آزمایش را در دسامبر 2019 آغاز کردیم. "این هفت سال از زندگی من بود. نمی توانم به شما بگویم چند جلسه، جلسات کمیته اجرایی، جلسات بازپرس ... وقتی دیدم منحنی های کاپلان مایر بین دارونما و پلاکارسن تفاوتی ندارد، مثل این بود که کسی در قلب من سهمی گذاشته است."

از بریتنی ترنگ از STAT: هوش مصنوعی به افراد کمک می‌کند تا داروهای بالقوه جدید را پیدا کنند، اما همچنین ممکن است احتمال ساخت سلاح‌های زیستی جدید توسط بازیگران بد را افزایش دهد. تابستان امسال، ائتلافی از فن‌آوران و زیست‌شناسان نامه‌ای سرگشاده امضا کردند که در آن از دولت فدرال خواسته شد تا بررسی سفارشات اسیدهای نوکلئیک مصنوعی (مانند RNA و DNA) را برای توالی‌های بالقوه مخرب اجباری کند.

هفته گذشته، دولت ترامپ در این مسیر حرکت کرد و سرانجام دستورالعمل‌های به‌روزرسانی سال 2024 را درباره این موضوع منتشر کرد که پس از فرمان اجرایی ترامپ در سال 2025 متوقف شده بود. طبق دستورالعمل‌های جدید، محققانی که بودجه علوم زیستی فدرال دریافت می‌کنند ملزم به سفارش سینت سایزرهای رومیزی و RNA/DNA سنتز شده تنها از تامین‌کنندگان معتبری هستند که این نوع غربالگری را انجام می‌دهند.

امیلی لپروست، مدیرعامل Twist Bioscience، یکی از تامین‌کنندگان توالی‌های RNA/DNA سفارش‌داده شده، این سیاست را تحسین کرد و گفت که این سیاست شرایط را برای «ارائه‌دهندگان مسئول» مانند Twist که «هزینه غربالگری دقیق را متقبل شده‌اند در حالی که با شرکت‌هایی که ترجیح می‌دهند این سرمایه‌گذاری را انجام ندهند، به دوش بکشند، یکسان می‌کند».

یکی از حامیان امنیت زیستی هوش مصنوعی گفت که سیاست جدید با وادار کردن تامین‌کنندگان به تأیید هویت شخصی که توالی‌های نوکلئوتیدی را سفارش می‌دهد، گفت‌وگو را فراتر از خط‌مشی 2024 پیش می‌برد و همچنین تصریح می‌کند که سینتی‌سایزرهای رومیزی نباید قادر به ساخت توالی‌های خطرناک آفلاین باشند. این مدافع گفت که این سیاست عمدتا استانداردهای زیادی را مشخص می کند که مؤسسه ملی استاندارد و فناوری باید ایجاد کند، و "مطمقا نیاز به اقدام کنگره را کاهش نمی دهد"، مانند لایحه فعلی دو حزبی سنا در مورد این موضوع.

جان ویلکرسون از STAT می نویسد که لابی بیوتکنولوژی BIO در دادگاه به دلیل طرح قیمت گذاری داروی "محبوب ترین کشور" رئیس جمهور ترامپ به صنعت دارو می پیوندد. BIO و دو گروه تجاری کالیفرنیا روز جمعه برای مسدود کردن GLOBE، یک آزمایش اجباری که تخفیف برخی از داروهای تجویز شده در مطب پزشکان را با قیمت های خارج از کشور مرتبط می کند، شکایت کردند.

این آزمایش قرار است از ژانویه آغاز شود و تنها برای تعداد معدودی از شرکت‌ها اعمال می‌شود، پس از اینکه دولت داروسازانی را که قراردادهای قیمت‌گذاری داوطلبانه منعقد کردند، منعقد کرد. صنعت می خواهد به هر حال با توجه به سابقه ای که می تواند ایجاد کند، آن را متوقف کند.

BIO می گوید که Medicare از اختیارات خود برای اجرای آزمایش ها برای اعمال تخفیف های جدید استفاده می کند. این گروه می‌گوید GLOBE نحوه ارائه مراقبت یا نحوه پرداخت هزینه‌های Medicare به پزشکان را تغییر نمی‌دهد - فقط از داروسازان تخفیف دریافت می‌کند.

نتایج میان مدت چه تاثیری بر سیاست قیمت گذاری دارو خواهد داشت؟ سرنوشت سازمان غذا و دارو چیست؟ و چرا زنان به کلینیک های باروری خارج از کشور سفر می کنند؟

ما همچنین از همکارمان مگان مولتنی می‌خواهیم تا درباره تحقیقاتش در مورد شبکه‌ای از کلینیک‌ها که موفقیت باروری را با روش‌های مشکوک و گران‌قیمت ژنتیکی تبلیغ کرده‌اند، بحث کند.

برای سال‌ها، محققان ژن‌درمانی در مورد اینکه آیا ویروس‌هایی که برای انتقال ژن‌های جایگزین به سلول‌ها استفاده می‌کنند می‌توانند باعث ایجاد تومور شوند یا خیر، بحث می‌کردند. جیسون ماست از STAT می نویسد که تعداد کمی از پرونده ها اکنون شواهد قوی ارائه می دهند که می توانند.

دو تومور در آزمایش‌های بالینی برای بیماری‌های نادر مغزی ظاهر شد، و نه تومور در حال حاضر در بیمارانی که Novartis's Zolgensma دریافت کرده‌اند، یک درمان نجات بخش برای آتروفی عضلانی نخاعی که به حدود 6000 نفر داده شده است، گزارش شده است. به گفته یک گروه حمایت از بریتانیا، این 9 مورد تحت بررسی هستند، اما شواهد قوی وجود دارد که دو مورد با درمان مرتبط هستند.

FDA می گوید که مزایای زولگنسما و درمان خواهر و برادر آن، Itvisma، هنوز هم بیشتر از خطرات آن است. بخش سخت برای خانواده ها این است که هیچ کس نمی داند این خطر چقدر بزرگ است. این تومورها به کندی رشد می کنند و پزشکان به طور معمول به دنبال آنها نبوده اند.

شکست داروی Novartis Lp(a) سوالاتی را در مورد استراتژی قلبی عروقی STAT ایجاد می کند

علیرغم شکست داروی Novo، متخصصان قلب می گویند که همچنان داروهای ضد التهابی را دنبال خواهند کرد.

کاهش فشار خون پس از سکته مغزی یا دیابت با چالش هایی همراه است، در تحقیقات و عمل، STAT

خلاصه صبح امروز شما از علم، سیاست، و پول راندن بیوتکنولوژی