BioMarin به عنوان VOXZOGO Amicus Synergies را هدف قرار می دهد که به نقطه عطف 1 میلیارد دلاری نزدیک می شود

به شرکت دارویی BioMarin علاقه دارید؟ در اینجا پنج سهمی است که ما بیشتر دوست داریم.

آیا سهام BioMarin می تواند انتظارات بالای وال استریت را برآورده کند؟

BioMarin Pharmaceutical (NASDAQ:BMRN) گفت که با ادغام Amicus Therapeutics در حال پیشرفت است و در عین حال فرصت‌های توسعه کسب‌وکار بیشتری را دنبال می‌کند، زیرا مدیران برنامه‌های رشد را برای محصولات جدید بیماری‌های نادر، VOXZOGO و چندین برنامه خط لوله در کنفرانس جهانی بهداشت Morgan Stanley تشریح کردند.

الکساندر هاردی، رئیس و مدیر عامل شرکت، گفت که این شرکت ضمن ادغام Amicus، رشد کسب و کار، توسعه حاشیه و بهبود کارایی را ارائه کرده است. او این تراکنش را عمدتا ناشی از فرصتی برای تسریع درآمد از GALAFOLD و POMBILITI + OPFOLDA و همچنین تحقق هم افزایی هزینه عملیاتی دانست. او گفت که تنوع پروفایل رشد BioMarin یک مزیت ثانویه بود.

← Running on Empty: 3 Energy Plays for the Deep Freeze اروپا

3 سهام بیش از حد فروش با پتانسیل بزرگ بازگشت RSI

برای POMBILITI + OPFOLDA، هاردی گفت که فرصت تجاری بیشتر به این بستگی دارد که بیماران از سایر روش‌های درمانی بیماری پومپ با ایجاد شواهد و داده‌های واقعی استفاده کنند. او آن بازار را فرصتی طولانی تر و کندتر از GALAFOLD توصیف کرد.

← 3 برند مصرف کننده لوکس که باید در یک بخش شکست خورده تماشا کنید

آیا سهام ژن درمانی برندگان بزرگ بعدی بازار هستند؟

معاون اجرایی و مدیر مالی، برایان مولر گفت: برنامه‌ریزی یکپارچه‌سازی فراتر از اهداف سطح بالا رفته است، با تصمیم‌گیری‌های کارمندان و برنامه‌های کاهش عملیاتی که در بین عملکردها ایجاد شده‌اند. وی گفت که ادغام تا سال جاری و سال آینده ادامه خواهد داشت زیرا برخی از سیستم ها و فرآیندها واجد شرایط و تنظیم شده اند. BioMarin انتظار دارد که بیشترین هم افزایی را در سال 2027 محقق کند و سال 2028 اولین سال کامل تحقق هم افزایی کامل باشد.

→ IonQ و NVIDIA به تازگی یک گلوگاه بزرگ محاسبات کوانتومی را شکستند

مولر گفت که BioMarin انتظار دارد این تراکنش در سال اول افزایش یابد و افزایش قابل توجهی از سال آینده آغاز شود. جریان نقدی اضافی به شرکت این امکان را داده است که هدف کاهش اهرم خود را پیش ببرد. BioMarin اکنون انتظار دارد که اهرم تا اواسط سال 2027 به کمتر از 2.5 برابر برسد، تقریبا یک سال زودتر از هدف اولیه خود که طی دو سال پس از اعلام تراکنش بود.

او گفت که بیشتر شروع بیماران جدید VOXZOGO در جمعیت صفر تا دو ساله بوده است، جایی که BioMarin دارای نشانه و مزیت داده است که برای چندین سال منحصر به فرد باقی خواهد ماند. این شرکت همچنین منتظر تایید بالقوه FDA برای VOXZOGO در هیپوکندروپلازی است، فرصتی که در چشم انداز سال 2026 آن گنجانده نشده است.

BioMarin به توافقی با Ascendis دست یافته است که به BioMarin 20 درصد حق امتیاز در ایالات متحده و نرخ حق امتیاز 18 درصد در اروپا، برزیل و کره جنوبی ارائه می دهد. هاردی گفت که این ترتیب به BioMarin اجازه می دهد در صورتی که درمان TransCon Ascendis بیماران بیشتری را وارد بازار کند، سود ببرد.

هاردی افزود که BioMarin VOXZOGO را در 55 کشور عرضه می کند و ردپای تجاری 80 کشوری دارد. او گفت دسترسی به بازار خارج از ایالات متحده پیچیده‌تر است و به تخصص محلی نیاز دارد و به BioMarin نسبت به شرکت‌های تازه وارد برتری می‌دهد.

در مورد توسعه خط لوله، هاردی گفت که BMN 333 BioMarin بیش از 13 برابر بیشتر از یک عامل طولانی‌اثر CNP دیگر در یک مطالعه داوطلب سالم، قرار گرفتن در معرض CNP آزاد را نشان داد. این شرکت در حال انجام یک مطالعه فاز II/III بدون درز عملیاتی است تا مشخص کند که آیا سطوح بالاتر CNP آزاد منجر به بهبود سرعت رشد سالانه و سایر مزایای سلامتی می شود یا خیر. BioMarin انتظار دارد که یافته های فاز دوم را در حدود اواسط سال انجام دهد.

در مورد ALE1، هاردی گفت که کاندید خوراکی برای هیپوفسفاتازی می تواند به طور بالقوه تظاهرات استخوانی و همچنین علائمی مانند درد عضلانی و خستگی را با کاهش پیروفسفات در منبع آن برطرف کند. وی گفت که تقریبا 6000 بیمار آمریکایی به این بیماری مبتلا هستند، اما تخمین زده می شود که تنها 10 تا 30 درصد تحت درمان قرار می گیرند.

BioMarin Pharmaceutical Inc یک شرکت بیوتکنولوژی است که بر توسعه و تجاری سازی درمان های بیماری های نادر و جدی تمرکز دارد. این شرکت که در سال 1997 تأسیس شد و دفتر مرکزی آن در سن رافائل، کالیفرنیا قرار دارد، در درمان بیماری‌هایی که اغلب گزینه‌های درمانی محدودی دارند یا هیچ گزینه‌های درمانی در دسترس ندارند، از جمله اختلالات متابولیک ارثی، بیماری‌های اسکلتی، و برخی اختلالات خونریزی، تخصص دارد.

محصولات عرضه شده توسط BioMarin عبارتند از: Vimizim برای موکوپلی ساکاریدوز نوع IV A، Naglazyme برای موکوپلی ساکاریدوز نوع VI، Brineura برای لیپوفوسسینوزیس سلول عصبی اواخر نوزادی، Palynziq و Kuvan برای فنیل کتونوری و Voxzogo برای کودکان مبتلا به آکندروپلازی باز رشد.

این هشدار خبری فوری توسط فناوری علمی روایی و داده‌های مالی از MarketBeat به منظور ارائه سریع‌ترین گزارش‌ها و پوشش بی‌طرفانه به خوانندگان ایجاد شد. لطفا هر گونه سؤال یا نظر در مورد این داستان را به آدرس contact@marketbeat.com ارسال کنید.

سهام برتر MarketBeat برای سپتامبر 2026 را مشاهده کنید.