STAT+: چرا بیمار هانتینگتون از کاهش اثر ژن درمانی UniQure نگران نمی شود؟
سوالاتی در مورد دوام درمان آزمایشی بیماری هانتینگتون برای وال استریت مهم است. آنها برای کسانی که مستقیما تحت تأثیر این بیماری هستند اهمیت کمتری دارند.
این داستان برای اولین بار در Adam’s Biotech Scorecard، یک خبرنامه STAT ظاهر شد. اینجا ثبت نام کنید تا آن را به صندوق ورودی خود تحویل دهید. و برای دریافت نسخه خلاصه نشده، با محتوای انحصاری، در STAT+ مشترک شوید.
لورن هولدر مدافع جامعه بیماری هانتینگتون است که با مراحل اولیه بیماری پیشرونده و کشنده عصبی نیز زندگی می کند. من سه شنبه با او تماس گرفتم تا واکنش او را نسبت به به روز رسانی بالینی ژن درمانی UniQure دریافت کنم.
درمان UniQure که AMT-130 نام دارد، بر اساس تجزیه و تحلیل چهار ساله 12 بیمار تحت درمان، پیشرفت هانتینگتون را تا 44 درصد کند کرد. سال گذشته، این شرکت یک به روز رسانی سه ساله را گزارش داد که نشان دهنده کاهش 75 درصدی پیشرفت بیماری بود. به نظر می‌رسد اثر درمانی AMT-130 از سال سوم تا چهارم کاهش یافته است، به دلایلی که UniQure را نگران نمی‌کند، اما سوالاتی را در مورد دوام درمان ایجاد کرده است.
برای خواندن داستان کامل به STAT+ ادامه دهید…
متن اصلی (انگلیسی)
STAT+: Why a Huntington’s patient isn’t fazed by the waning effect of UniQure’s gene therapy
Questions about the durability of an experimental Huntington's disease therapy matter to Wall Street. They matter less to those directly affected by the disease.