STAT+: Alnylam می گوید که داروی هانتینگتون در مطالعات اولیه امیدوار کننده است
هنوز مشخص نیست که آیا داروی آلنیلام واقعا پیشرفت هانتینگتون را کند می کند یا خیر، اما این زمینه پر جنب و جوش است.
این شرکت روز جمعه گفت که داروی آزمایشی هانتینگتون از Alnylam Pharmaceuticals در یک مطالعه کوچک امیدوارکننده بود و نشان داد که می‌تواند تا حدی ژن جهش‌یافته را که منجر به اختلال عصبی ویرانگر می‌شود خاموش کند.
بیمارانی که بالاترین دوز دارو به نام برزوسیران را دریافت کردند، بسته به نوع سنجش مورد استفاده، شاهد کاهش سطح هانتینگتین جهش یافته در مایع نخاعی خود به طور متوسط 60 یا 64 درصد بودند. این شرکت مشخصات ایمنی را «دلگرم‌کننده» توصیف کرد و گفت که قصد دارد یک مطالعه کنترل‌شده با دارونما را در سال آینده آغاز کند تا ثابت کند این دارو واقعا می‌تواند بیماری را کاهش دهد.
پوشکال گارگ، رئیس تحقیق و توسعه در Alnylam که این داده ها را روز جمعه در کنگره تحقیقات بالینی شبکه بیماری هانتینگتون اروپا ارائه کرد، گفت: "ما در حال دریافت سطوح بالایی از ناک داون با ایمنی و تحمل خوب هستیم، و بنابراین این همه بسیار بسیار دلگرم کننده است."
برای خواندن داستان کامل به STAT+ ادامه دهید…
متن اصلی (انگلیسی)
STAT+: Alnylam says Huntington’s drug shows promise in early study
It’s yet to be seen whether Alnylam’s drug will actually slow progression of Huntington’s, but the field is lively.