STAT+: FDA جزئیات جدیدی در مورد مسیر تایید سریعتر برای ژن درمانی شخصی ارائه می دهد
طرفداران بیماری های نادر از حرکت FDA برای سرعت بخشیدن به دسترسی به درمان ها استقبال کردند.
واشنگتن - سازمان غذا و دارو روز سه‌شنبه پیش‌نویس دستورالعملی را منتشر کرد که تأییدیه‌های برخی از ژن‌درمانی‌های فردی را ساده‌تر می‌کند و این یک پیروزی برای حامیان بیماری‌های نادر است که از رویکرد آژانس به این درمان‌ها انتقاد کرده‌اند.
پل اسکریبنر، معاون برنامه های اجتماعی و آموزش در بنیاد PKD، در مورد پیش نویس دستورالعمل در یک رویداد بیماری نادر در روز سه شنبه گفت: «به نوعی قرار دادن یک پرچم روی زمین و گفتن «این مهم است» است.
پیشرفت در ژن درمانی یا درمان هایی که بیماری ها را با تغییر ژن های معیوب داخل سلول های فرد درمان یا درمان می کنند، محققان و شرکت هایی را که معتقدند بسیاری از بیماران مبتلا به جهش های نادر می توانند از این داروهای شخصی سازی شده بهره مند شوند، انرژی بخشیده است.
برای خواندن داستان کامل به STAT+ ادامه دهید…
متن اصلی (انگلیسی)
STAT+: FDA offers new details on quicker approval pathway for personalized gene therapies
Rare disease advocates applauded the FDA's move to speed access to treatments.