STAT+: PepGen می گوید آزمایش اولیه داروی دیستروفی عضلانی امیدوارکننده به نظر می رسد

شرکت بیوتکنولوژی PepGen روز سه‌شنبه گفت که داروی آزمایشی آن، با یک معیار کلیدی، امیدوارکننده‌ترین داده‌های اولیه را در مسابقه درمان یک اختلال عضلانی که بیش از 100000 نفر را در ایالات متحده و اروپا تحت تاثیر قرار می‌دهد، نشان داده است.

PepGen دیر به مبارزه برای درمان دیستروفی میوتونیک نوع 1 (DM1) می‌پردازد، وضعیتی که معمولا کنترل و قدرت عضلانی را از دوران نوجوانی از بیماران سلب می‌کند. داده های روز سه شنبه از شش بیمار به دست آمده است که به مدت 12 هفته تحت درمان قرار گرفتند.

Dyne Therapeutics در آستانه تکمیل یک آزمایش اساسی برای یک داروی DM1 است. Novartis به تازگی اعلام کرد که یک داروی DM1 که در خرید 12 میلیارد دلاری خود از Avidity Biosciences به دست آورده بود، نتوانست معیار کلیدی کنترل ماهیچه‌ها را در فاز 3 بهبود بخشد، و این موضوع باعث ایجاد مشکل در این زمینه شد.

برای خواندن داستان کامل به STAT+ ادامه دهید…