یک درمان CRISPR کلسترول «بد» را برای یک سال کامل به نصف کاهش داد
یک دوز واحد از درمان تجربی CRISPR کلسترول LDL و تری گلیسیرید را در بیماران مبتلا به اختلالات لیپیدی که درمان آن مشکل است به نصف کاهش داد. کاهش یک سال بعد همچنان وجود داشت، با بالاترین دوز کاهش LDL به میزان 52.5 درصد و تری گلیسیرید تا 47.8 درصد.
یک کارآزمایی بالینی فاز 1 بر روی انسان از کلینیک کلیولند نشان داد که یک تزریق واحد درمان با ویرایش ژن CRISPR-Cas9 باعث کاهش پایدار در کلسترول LDL ("بد") و تری گلیسیرید در افراد مبتلا به اختلالات لیپیدی شد که به اندازه کافی به داروها پاسخ نداده بودند.
این مطالعه 15 بیمار را به مدت یک سال مورد بررسی قرار داد تا مشخص شود که آیا کاهش کلسترول و تری گلیسیرید که قبلا پس از دو ماه گزارش شده بود در طول زمان ادامه خواهد داشت یا خیر. پس از 12 ماه، شرکت کنندگانی که بالاترین دوز را دریافت کردند، 52.5 درصد کاهش کلسترول LDL نسبت به پایه و 47.8 درصد کاهش تری گلیسیرید داشتند.
هیچ عارضه جانبی جدی مرتبط با درمان در طول پیگیری یک ساله گزارش نشد.
این یافته ها در نشست سالانه انجمن قلب و عروق اروپا در سال 2026 ارائه شد و همزمان در مجله پزشکی نیوانگلند منتشر شد.
دکتر لوک لافین، متخصص قلب کلینیک کلیولند و اولین نویسنده این مطالعه، گفت: "بر اساس داده های اولیه ارائه شده در نوامبر 2025، ماندگاری اثر کاهش دهنده چربی چشمگیر بود."
CRISPR-Cas9 یک فناوری ویرایش ژن است که برای ایجاد تغییرات هدفمند در بخشهای خاصی از DNA افراد طراحی شده است. محققان در حال مطالعه آن به عنوان راهی بالقوه برای درمان بیماری های جدی با تغییر ژن هایی هستند که به آن شرایط کمک می کنند.
درمان تجربی آزمایش شده در این کارآزمایی، به نام CTX310، به صورت انفوزیون یک بار مصرف می شود. این سیستم ویرایش CRISPR را به کبد حمل می کند، جایی که ژنی به نام ANGPTL3 را خاموش می کند.
ANGPTL3 به تنظیم چربی های در گردش در خون کمک می کند. از کار انداختن این ژن می تواند کلسترول LDL و تری گلیسیرید را کاهش دهد که هر دو با بیماری های قلبی عروقی مرتبط هستند.
در طول مطالعه، بیماران CTX310 را در دوزهای 0.1 تا 0.8 میلی گرم بر کیلوگرم دریافت کردند. قبل از تزریق، آنها با کورتیکواستروئیدها و آنتی هیستامین ها درمان شدند.
سپس محققان شرکتکنندگان را از نظر ایمنی درمان زیر نظر گرفتند و تغییرات ANGPTL3، کلسترول LDL و تری گلیسیرید را اندازهگیری کردند.
در بالاترین دوز، CTX310 کلسترول LDL و تری گلیسیرید را به طور متوسط 12 ماه پس از درمان حدود 50 درصد کاهش داد.
اگرچه نتایج اولیه دلگرم کننده است، CTX310 آزمایشی باقی مانده است و این مطالعه تنها شامل 15 نفر بود.
شرکت کنندگان به مدت یک سال پس از درمان تحت نظر قرار گرفتند و محققان قصد دارند تا 15 سال دیگر پیگیری ایمنی طولانی مدت را مطابق با توصیه های FDA برای درمان های ویرایش ژنی ادامه دهند.
این مطالعه توسط CRISPR Therapeutics AG تامین مالی شد. زوگ، سوئیس
موسسه دکتر لافین بودجه تحقیقاتی را از Crispr Therapeutics دریافت کرده است.
مواد ارائه شده توسط کلینیک کلیولند. توجه: محتوا ممکن است برای سبک و طول ویرایش شود.
دانشمندان برای اولین بار یک کوانتومی از صدا را تماشا کردند
موتور ماهواره ای جدید می تواند از جو زمین به عنوان سوخت برای ماندن در مدار به طور نامحدود استفاده کند
دانشمندان به دنبال سیاهچاله های کوچک پنهان شده در برخورد LHC هستند
محققان کشف کردند که چه چیزی ممکن است به یکی از شایع ترین اختلالات ستون فقرات در جهان کمک کند
متن اصلی (انگلیسی)
One CRISPR treatment cut “bad” cholesterol in half for a full year
A single dose of an experimental CRISPR therapy cut LDL cholesterol and triglycerides by about half in patients with difficult-to-treat lipid disorders. The reductions were still present one year later, with the highest dose lowering LDL by 52.5% and triglycerides by 47.8%.