یکی از بنیانگذاران بیوتکنولوژی، موارد اخلاقی را برای ویرایش ژن جنین های انسانی مطرح می کند

اما این امر مانع از تلاش برای جنین‌های انسانی ویرایش‌شده ژنتیکی نشده است، زیرا کتی تی، کارآفرین بیوتکنولوژیکی، استدلال می‌کند که انجام این کار فقط فوری نیست، بلکه یک «ضرورت اخلاقی» است. Tie بنیانگذار 30 ساله Origin Genomics است، شرکتی که در ماه مارس راه اندازی شد و قصد دارد جنین های ویرایش شده ژنی را به کلینیک های IVF بیاورد.

در تفسیر جدیدی که در مجله Trends in Genetics منتشر شده است، او در مورد بودجه عمومی و مسیرهای نظارتی جدید برای پیشرفت نوزادان ویرایش شده ژنتیکی و در نهایت حرکت به سمت استفاده بالینی بحث می کند. اما سؤالاتی در مورد اینکه محققان به چه شواهدی نیاز دارند تا تعیین کنند آیا جنین های ویرایش شده ژنی به اندازه کافی برای بارداری انسان ایمن هستند یا خیر و چه خطراتی ممکن است برای کودکان حاصل باقی بماند، باقی می ماند. هنک گریلی، استاد حقوق و مدیر مرکز حقوق و علوم زیستی می‌گوید: «داستان‌های هشداردهنده‌ای درباره آزمایش‌های اولیه انسانی وجود دارد که در آن واقعا چراغ قرمز چشمک زن وجود نداشت و مردم مردند.

در دانشگاه استنفورد به اصطلاح ویرایش ژن ژرمنال شامل اصلاح سلول های درگیر در تولید مثل انسان، مانند جنین است. هر تغییری که ایجاد شود می تواند به نسل های آینده منتقل شود. برای مثال، این می تواند به معنای اصلاح یک جهش ژنتیکی ویرانگر برای همیشه باشد. اما ویرایش تصادفی DNA در جاهای دیگر، که به عنوان «اثرات خارج از هدف» شناخته می‌شود، می‌تواند خطرات جدیدی برای سلامتی ایجاد کند که همچنین می‌تواند منتقل شود.

این ریسک‌های بالا بخشی از این است که چرا ده‌ها کشور ویرایش ژنی جنین‌های انسانی را که برای بارداری در نظر گرفته شده‌اند ممنوع کرده‌اند. افرادی که در معرض خطر انتقال یک بیماری ژنتیکی به فرزندان خود هستند می توانند از IVF همراه با غربالگری ژنتیکی برای شناسایی جنین های عاری از بیماری قبل از انتقال به رحم استفاده کنند. منتقدان ویرایش جنین استدلال می کنند که ابزار غربالگری نیاز به آن را بسیار کم می کند.

گریلی می‌گوید که جنین‌های ویرایش ژنی به «کسری از کسری» کمک می‌کنند. اشکال روش فعلی این است که IVF ناکارآمد است. یافتن جنین‌های زنده حتی برای افرادی که خطر بیماری ارثی ندارند، دشوار است. به عنوان مثال، ایان واتس و شاین زیگلر، در تلاش برای داشتن فرزندانی که دارای گونه ژنتیکی مسئول بیماری Watts Charcot-Marie-Tooth نیستند، سه دور IVF انجام دادند، یک اختلال عصبی دژنراتیو که بر مهارت های حرکتی ظریف و تحرک تأثیر می گذارد.

با هر چرخه IVF، تخمک ها به طور منظم بارور نمی شوند و تخمک هایی که اغلب در رشد خود متوقف می شوند یا دارای ناهنجاری های کروموزومی هستند. افزودن غربالگری اضافی برای بیماری به این معنی است که برخی از جنین های زنده نیز برش را ایجاد نمی کنند. در مورد واتس و زیگلر، سه دور IVF هشت جنین کروموزومی طبیعی را تولید کرده است، اما تنها سه دور بدون واتز.

این سه جنین احتمالا برای به دست آوردن سه یا چهار فرزندی که امیدوارند روزی به دنیا بیایند، کافی نیستند. واتس، یک مهندس 36 ساله در لانگ بیچ، کالیفرنیا، می‌گوید: «گزینه‌های موجود در حال حاضر یا بچه دار نشدن یا انجام IVF زیاد است. ویرایش ژن می تواند به افرادی مانند او شانس بیشتری برای یک خانواده آینده بدهد.

همچنین می‌تواند به زوج‌هایی که در شرایط بسیار نادری هستند که هر جنینی یک جهش بیماری‌زا را به ارث می‌برد، مانند شریک‌هایی که هر کدام دو نسخه از یک نوع مضر دارند، کمک کند. Tie، یکی از همکاران سابق Thiel که از خود به عنوان «باربی بیوتکنولوژی» یاد می‌کند، می‌گوید: «ما اینجا هستیم تا این بیماری‌ها را درمان کنیم، نه اینکه فقط جنین‌ها را حذف کنیم و آن را یک روز بنامیم». او می نویسد که اگر دارو بتواند به طور ایمن و مؤثر از یک بیماری جلوگیری کند، تصمیم گیری در مورد استفاده از آن درمان باید بخشی از انتخاب باروری بیمار باشد.

او می نویسد: «وظیفه پزشکی نه تنها اجتناب از ایجاد آسیب، بلکه جلوگیری از رنج قابل اجتناب در صورت وجود مداخلات مؤثر است». Tie می‌گوید، هرچند، این فناوری نباید ویژگی‌هایی مانند هوش را تقویت کند. و به نظر می‌رسد که مردم این انتخاب را می‌خواهند: یک نظرسنجی اروپایی که در ماه جولای منتشر شد نشان داد که افراد بیشتری از ویرایش جنین انسان حمایت می‌کنند تا مخالف. Tie می‌گوید که Origin مستقر در نیویورک در حال حاضر روی «بهینه‌سازی» ابزارهای ویرایش پایه و اولیه روی جنین‌های انسانی که بیماران IVF برای تحقیقات اهدا کرده‌اند، کار می‌کند.

(این شرکت در حال حاضر تنها در حال آزمایش آن بر روی رده های سلول های بنیادی جنینی انسان است.) او انتظار دارد که شرکت داده های قابل توجهی در ماه های آینده داشته باشد که نشان می دهد ابزارهای ویرایش جنین ایمن و کارآمد هستند. اولین شرکت ویرایش جنین انسان Tie، Manhattan Genomics، امسال پس از چند ماه فعالیت ناگهانی تعطیل شد. اما در حالی که کار کلمبیا نشان داد که تغییرات ژنتیکی دقیق در جنین انسان امکان پذیر است، محققان جهش های ایجاد کننده بیماری را اصلاح نکردند.

برخی از ابزارهای ویرایشی که آنها توسعه دادند همچنین منجر به تغییرات ژنومی ناخواسته و متناقض شد و آنها را در مقاله ای که در این ماه منتشر شد به این نتیجه رساند که "پیامدهای نامطلوب" به این معنی است که فناوری برای استفاده بالینی آماده نیست. تغییرپذیری همچنین به این معنی است که یک ویرایشگر کار نمی کند که دیگری ایمن باشد. دیتر اگلی، که رهبری کار کلمبیا را بر عهده داشت، می‌گوید: «بنابراین هر جهش، دارویی جدید خواهد بود.

علاوه بر چالش‌های فنی اضافه، که می‌تواند ویرایش جنین را به ویژه زمان‌بر و پرهزینه کند. Tie واضح است که فکر نمی‌کند ویرایش جنین برای بیماران انسانی آماده باشد، اما او استدلال می‌کند که به اندازه کافی نزدیک است که به موانع قانونی و بودجه‌ای که بر سر راه توسعه آن برای استفاده در کلینیک‌های ایالات متحده وجود دارد، رسیدگی شود.

بودجه فدرال برای تحقیقات جنین انسانی در حال حاضر از نظر قانونی محدود شده است و سازمان غذا و دارو از در نظر گرفتن آزمایش‌های بالینی شامل جنین‌هایی با تغییرات ژنتیکی قابل وراثت منع شده است. بسیاری از دانشمندانی که روی ویرایش جنین کار می کنند معتقدند که روزی به کلینیک ها خواهد آمد. تفاوت آنها این است که چه زمانی و چه چیزی لازم است تا آن را به اندازه کافی ایمن معرفی کنیم. پائولا آماتو، پروفسور زنان و زایمان در دانشگاه علوم و بهداشت اورگان که به شرکت ویرایش ژن Preventive نیز مشاوره می دهد، می گوید که انجام این کار به ارزیابی دقیق جنین ها در آزمایشگاه قبل از انتقال به آزمایشات غیرهوم نیاز دارد.

یک نخستی سانان این مطالعات همچنین باید چندین نسل را دنبال کنند تا مطمئن شوند که هیچ تغییر غیر منتظره ای وجود ندارد. با این حال، Origin در حال حاضر با مدل های حیوانی کار نمی کند، و همچنین برنامه های فوری برای انجام این کار ندارد. اما حتی با استفاده از ابزار ویرایشی که به نظر می‌رسد در مطالعات به خوبی عمل می‌کند، اطمینان از اینکه جنین کاشته‌شده در انسان عاری از تغییرات ژنتیکی ناخواسته است، غیرممکن خواهد بود. قبل از انتقال، جنین های ویرایش شده احتمالا تحت آزمایش ژنتیکی قرار می گیرند.

نمونه‌برداری از جنین تنها از چند سلول نمونه‌برداری می‌کند، که ممکن است نشان‌دهنده این باشد که آیا سلول‌های مختلف دارای تغییرات ژنتیکی متفاوتی هستند یا خیر. اثرات خارج از هدف شناسایی نشده می تواند سال ها بعد، پس از اینکه یک نوزاد اصلاح شده ژنتیکی شده بزرگ شد و فرزندان خود را به دنیا آورد، ظاهر شود. شوخرات میتالیپوف، مدیر مرکز سلول درمانی و ژن درمانی جنینی در OHSU می گوید: «شما هرگز نمی توانید مطمئن باشید که تکالیف خود را انجام داده اید.

"شما فکر می کنید که امن است، اما نوعی جعبه سیاه را منتقل می کنید." (میتالیپوف به منهتن ژنومیکس توصیه کرد.) آماتو می گوید که بیماران باید در مورد این خطرات مشاوره شوند. واتس و زیگلر می گویند که خطرات یک فناوری جدید به دلیل شانس دادن به یکی از جنین های مبتلا به زندگی عاری از بیماری ارزش آن را دارد.

زیگلر در حال حاضر با یکی از جنین های سالم خود در هفته 20 بارداری است، اما آنها همچنان به جنین های دارای جنین واتس ادامه می دهند به این امید که روزی اصلاح آنها یک گزینه باشد. زیگلر می‌گوید: «اگر انتخاب‌ها دور انداختن یا دادن فرصت به یک فناوری جدید باشد، من به سمت دادن فرصت به فناوری جدید متمایل خواهم شد.