FDA باید به آزمایشات دارویی غیر ضروری پایان دهد | نظر

بسیاری از بیماران نمی توانند داروهایی را بخرند که می تواند سرطان، اختلالات خود ایمنی و بیماری های مزمن آنها را درمان کند. تنظیم‌کننده‌ها می‌توانند با حذف آزمایش‌های بی‌شبیه زائد، زمانی که شواهد علمی دقیق شباهت را نشان می‌دهند، آن را تغییر دهند.

هر مطالعه غیرضروری هزینه‌ها را افزایش می‌دهد، رقابت را به تأخیر می‌اندازد و داروهای نجات‌بخش را از دسترس بیماران خارج می‌کند. این دیگر صرفا یک بحث سیاست دارویی نیست. این آزمایشی است برای اینکه آیا سیستم های نظارتی ما به بیماران خدمات می دهند یا از وضعیت موجود محافظت می کنند.

داروهای بیولوژیک که با استفاده از سیستم های زنده تولید می شوند، پزشکی مدرن را متحول کرده اند. سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) بیوسیملارها را بسیار شبیه به داروهای بیولوژیک تایید شده، بدون تفاوت بالینی معنی دار در ایمنی، خلوص و قدرت تعریف می کند.

آنها می توانند گزینه های درمانی مقرون به صرفه تری را ارائه دهند، اگرچه قیمت های کمتر تضمین نشده است. با این حال توسعه همچنان گران است و دسترسی عمیقا نابرابر است.

همانطور که سازمان بهداشت جهانی (WHO) گزارش داده است، اگر تقریبا یک سوم جمعیت جهان به طور منظم به داروهای ضروری دسترسی ندارند، دسترسی به درمان‌های بیولوژیکی پیشرفته چالش بزرگ‌تری است. حتی در کشورهای ثروتمند، بیماران بدون بیمه و بیمه شده با انتخاب های غیرممکن بین درمان و بقای مالی روبرو هستند.

علم پیشرفت کرده است. مقررات باید جلو بیفتد.

این به دنبال پیش‌نویس راهنمای اکتبر 2025 آن بود که توصیه می‌کرد مطالعات اثربخشی مقایسه‌ای ممکن است غیرضروری باشند، زمانی که شواهد دیگر به اندازه کافی تشابه زیستی را ثابت می‌کنند.

اینها گام های مهمی هستند، اما باید به بخشی از تعهد بین المللی گسترده تر به مقررات مبتنی بر شواهد تبدیل شوند. طبق گزارش FDA، داروهای بیولوژیک 51 درصد از هزینه های دارویی ایالات متحده را در سال 2024 به خود اختصاص دادند، علیرغم اینکه تنها 5 درصد از نسخه ها را تشکیل می دادند.

این اعلامیه یک سیگنال است، اما پیش نویس راهنمایی کافی نیست. رگولاتورها در سراسر جهان باید این اصل را به قوانین منسجم، جدول زمانی و تصمیمات شفافی تبدیل کنند که بیماران و تولیدکنندگان بتوانند بر آن تکیه کنند.

یک کارآزمایی بالینی فقط زمانی اخلاقی است که بتواند درک ما را به طور معناداری بهبود بخشد یا یک تصمیم نظارتی را تغییر دهد. روش‌های تحلیلی مدرن می‌توانند ساختار مولکولی، خلوص و ویژگی‌های عملکردی بیولوژیک را با دقت فوق‌العاده‌ای مقایسه کنند. مطالعات PK می تواند چگونگی حرکت دارو در بدن را مشخص کند. اگر این یافته‌ها، در کنار ارزیابی‌های ایمنی و ایمنی‌زایی مناسب، شباهت زیستی را ثابت کنند، کارآزمایی اثربخشی دیگری ممکن است اطلاعات مفید کمی اضافه کند.

این را در نظر بگیرید. یک الماس را روی ترازوی الکترونیکی با دقت بالا وزن کنید، سپس آن را روی ترازوی حمام خانگی وزن کنید. اندازه گیری دوم، اندازه گیری اول را بهبود نمی بخشد. عدم قطعیت را معرفی می کند. در حالی که شواهد علمی بهتر از قبل به این سوال پاسخ می دهد، چرا باید پزشکی تمرینی معادل را طلب کند؟

من استدلال نمی کنم که هر محاکمه ای غیر ضروری است. عدم قطعیت باقیمانده باید مورد بررسی قرار گیرد، و ایمنی را نمی توان دور زد. اما آزمایش بیماران صرفا برای تکمیل چک لیست اداری سختگیرانه نیست. این سوء استفاده از علم، زمان و مشارکت انسانی است.

عواقب آن نظری نیست. بیماران انکولوژی و افراد مبتلا به بیماری‌های مزمن شدید می‌توانند سال‌ها منتظر جایگزین‌های مقرون‌به‌صرفه باشند در حالی که تولیدکنندگان هزینه‌های هنگفت توسعه را جذب می‌کنند. مطالعاتی که اطلاعات معنی‌داری کمی به آن اضافه می‌کنند، می‌توانند ده‌ها میلیون دلار هزینه داشته باشند. این هزینه‌ها به موانعی برای ورود تبدیل می‌شوند، تولیدکنندگان کوچک‌تر را دلسرد می‌کنند و از برندهای معتبر در برابر رقابت محافظت می‌کنند.

این الگو را قبلا دیده بودیم. مهندسی ژنتیک زمانی پیش‌بینی‌های وحشتناک و مقاومت شدیدی را برانگیخت. با این حال، بیوتکنولوژی پیشرفت کرد، رقابت عمومی گسترش یافت، و چشم انداز دارویی تغییر کرد. بیوسیملارها باید همان مسیر را طی کنند. وقتی تولیدکنندگان واجد شرایط بیشتری وارد بازار می شوند، رقابت می تواند قیمت ها را کاهش دهد و درمان های ضروری را برای افراد بیشتری در دسترس قرار دهد.

آینده متفاوتی را تصور کنید که در آن تنظیم‌کننده‌ها مجموع شواهد را ارزیابی می‌کنند، تولیدکنندگان روی تولید کارآمد سرمایه‌گذاری می‌کنند و چندین تامین‌کننده بر سر کیفیت و قیمت رقابت می‌کنند.

داروهایی که امروزه از نظر مالی غیرممکن هستند، فردا می توانند به درمان معمول تبدیل شوند. جایگزین سیستمی است که در آن رنج قابل پیشگیری ادامه دارد، زیرا مؤسسات احتیاط را با تکرار اشتباه می گیرند، در حالی که بیماران تاخیر را پرداخت می کنند.

FDA، آژانس دارویی اروپا و سایر مقامات نظارتی اکنون باید وارد عمل شوند. آنها باید دستورالعمل‌های مبتنی بر شواهد را هماهنگ کنند که سمیت معمول حیوانات و مطالعات اثربخشی مقایسه‌ای انسانی را در صورت توجیه علمی حذف کنند، در حالی که ارزیابی‌های دقیق تحلیلی، فارماکوکینتیک، ایمنی‌زایی و سایر ارزیابی‌های ایمنی ضروری را حفظ کنند. آنها همچنین باید معیارهای روشنی را برای زمانی که مطالعات اضافی واقعا تصمیمی را تغییر می دهد منتشر کنند.

در همین حال، تولیدکنندگان باید روی روش‌های تحلیلی پیشرفته و شواهد شفاف سرمایه‌گذاری کنند، نه اینکه صرفا درخواست تأییدیه‌های آسان‌تر را داشته باشند. گروه‌های بیمار و قانون‌گذاران باید بر تنظیم‌کننده‌ها فشار بیاورند تا موفقیت را با ایمنی، دسترسی، زمان توسعه و رقابت اندازه‌گیری کنند، نه با تعداد آزمایش‌های تکمیل‌شده.

یک بیوسیمیلار تأخیر شده، یک بیوسیمایال انکار شده است. هر روز تاخیر قابل اجتناب هزینه انسانی دارد. ما در حال حاضر ابزارهای علمی برای انجام بهتر را داریم. تنظیم کننده ها باید از آنها استفاده کنند، زیرا بیماران شایسته تصمیم گیری های مبتنی بر شواهد هستند، نه تست های استقامت بوروکراتیک.

دکتر سرفراز کی نیازی دانشمند داروسازی، نویسنده، مخترع، و استاد وابسته در دانشگاه ایالتی واشنگتن است. کار او بر روی بیوسیملارها، بیوتکنولوژی و توسعه دارو متمرکز است.

نظرات بیان شده در این مقاله متعلق به خود نویسنده است.