Intellia Eyes Lonvo-z با نزدیک شدن به HAE PDUFA راه اندازی شد، مطالعه TTR پیشرفت می کند

به Intellia Therapeutics, Inc. علاقه دارید؟ در اینجا پنج سهمی است که ما بیشتر دوست داریم.

تصمیم FDA Lonvo-z برای 10 مارس برنامه ریزی شده است و پس از بررسی اولویتی برنامه آنژیوادم ارثی Intellia، بدون کمیته مشورتی در حال حاضر برنامه ریزی شده است. داده های فاز III کاهش 87 درصدی در نرخ حمله و 62 درصدی نرخ بدون حمله را در طول دوره مشاهده 28 هفته ای نشان داد.

3 سهام بیوتکنولوژی که می توانند از صخره ثبت اختراع سود ببرند

مدیران Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) برنامه‌های خود را برای راه‌اندازی بالقوه درمان آنژیوادم ارثی، lonvo-z، در حین بحث در مورد برنامه در حال انجام فاز III شرکت در آمیلوئیدوز transthyretin و موقعیت سرمایه آن در طول یک رویداد مورگان استنلی، تشریح کردند.

جان لئونارد، مدیر اجرایی، گفت Intellia بر روی ویرایش ژن in vivo تمرکز کرده است و از فناوری تحویل نانوذرات لیپیدی برای هدف قرار دادن کبد استفاده می کند. او گفت که فرصت درازمدت این شرکت شامل توسعه رویکردهای تحویل هدفمند است که می تواند به بافت های خارج از کبد، از جمله مغز و ریه ها برسد. در حال حاضر، Intellia بر پیشبرد اولین محصولات خود به سمت تجاری سازی متمرکز شده است.

→ IonQ و NVIDIA به تازگی یک گلوگاه بزرگ محاسبات کوانتومی را شکستند

گلدمن این 3 سهم را در چشم انداز صعودی S&P 500 خود برجسته می کند

لئونارد گفت FDA درخواست مجوز بیولوژیک Intellia را برای lonvo-z در آنژیوادم ارثی یا HAE پذیرفته است و اولویت را به بررسی می‌دهد. تاریخ PDUFA این شرکت 10 مارس است. به گفته لئونارد، FDA در حال حاضر برنامه‌ای برای برگزاری جلسه کمیته مشورتی ندارد.

لئونارد با اشاره به آنچه که او به عنوان اثربخشی قوی و مشخصات ایمنی تمیز توصیف کرد، گفت: "ما فکر می کنیم که یک بسته بسیار بسیار قوی داریم."

← 2 سهام پس از FOMC با یک چیز مشترک رو به رو شدند

تحلیلگران فکر می کنند این سهام می توانند بیش از دو برابر ارزش داشته باشند

لئونارد گفت که اینتلیا برنامه HAE را به عنوان یک مطالعه همه جانبه توسعه داد و بیماران کودکان زیر 16 سال اما بدون محدودیت بر اساس درمان قبلی، نوع درمان یا شدت بیماری را حذف کرد. وی خاطرنشان کرد: جمعیت فاز سوم شامل بیمارانی است که از درمان‌های پیشگیرانه طولانی‌مدت استفاده می‌کنند، بیمارانی که از درمان بر اساس تقاضا استفاده می‌کنند و بیمارانی با سطوح مختلف کنترل بیماری.

مدیر مالی، Ed Dulac، داده‌هایی را نشان می‌دهد که 87 درصد کاهش نرخ حمله و 62 درصد نرخ بدون حمله را در طول دوره 28 هفته‌ای مشاهده اولیه نشان می‌دهد. او همچنین گفت که در بیش از 100 بیمار تحت درمان در مطالعات فاز I، فاز II و فاز III، هر بیمار در نهایت از درمان طولانی‌مدت پروفیلاکسی رها شد و هیچ‌یک به آن مراجعه نکردند. او گفت که اولین بیماران فاز I/II بیش از چهار سال پیگیری دارند.

این شرکت در حال ایجاد یک سازمان تجاری متمرکز قبل از تایید احتمالی است. دولاک گفت که تقریبا 70 درصد از زندگی های تحت پوشش HAE از نظر تجاری بیمه شده اند که Medicare حدود 20 درصد و Medicaid 10 درصد را تشکیل می دهند. Intellia دارای پرسنل پزشکی میدانی، رابطین مجاز در مراکز درمانی و نمایندگان میدانی تبلیغاتی است که هنوز قبل از راه اندازی به آموزش نیاز است.

به گفته دولاک، 250 تجویز کننده برتر HAE در ایالات متحده حدود نیمی از بیماران ایالات متحده را پوشش می دهند.

Intellia انتظار دارد که راه اندازی اولیه با نفوذ در مرکز درمان و فرم های شروع بیمار قبل از توسعه کامل درآمد اندازه گیری شود.

دولاک گفت که شرکت انتظار ندارد "یک شبه به درآمد برسد" زیرا بیمارانی که درمان یکباره دریافت می کنند نمی توانند مانند استفاده کنندگان از درمان های مزمن از عرضه بالینی به عرضه تجاری تبدیل شوند.

مدیریت HAE را به عنوان یک بازار نسبتا کوچک که بر روی تغییر بیماران از درمان‌های موجود متمرکز است، توصیف کرد. دولاک گفت که شرکت معتقد است راه اندازی موفقیت آمیز می تواند به پوشش هزینه های عملیاتی شرکت و حمایت از سرمایه گذاری در برنامه های TTR و تلاش های تحقیقاتی قبلی کمک کند.

Intellia همچنین در مطالعه فاز III MAGNITUDE در آمیلوئیدوز ترانس تیرتین همراه با کاردیومیوپاتی و پلی نوروپاتی در حال پیشرفت است. لئونارد گفت که کارآزمایی مبتنی بر نقطه پایانی به رویدادهای انباشته شده ادامه داده است، از جمله در طی یک توقف بالینی قبلی، و تا حد زیادی با مفروضات اولیه شرکت مطابقت دارد.

این شرکت ممکن است تغییرات محدودی در طراحی آزمایشی ایجاد کند زیرا بینش‌های حاصل از داده‌های اخیر در زمینه TTR را در بر می‌گیرد. لئونارد گفت Intellia در حال ارزیابی مرحله بیماری و سطوح NT-proBNP است که به طور بالقوه شامل محدودیت هایی در توزیع بیماران در زیر گروه های NT-proBNP می شود. این شرکت همچنین قصد دارد محققان را تشویق کند تا بیماران را زودتر در دوره بیماری خود ثبت نام کنند، در حالی که مطالعه به ارزیابی درمان در کنار مراقبت های استاندارد، از جمله تثبیت کننده ها ادامه می دهد.

لئونارد گفت Intellia ارتباط بین یافته های قبلی کبد و یک آلل خاص HLA را شناسایی کرده است. آزمایش HLA اکنون بخشی از غربالگری در این مطالعه است، اگرچه در نظر گرفته نشده است که به طور خودکار بیماران را حذف کند. او گفت که حدود 12 درصد از بیماران در جمعیت آزمایشی حامل این آلل بودند، اگرچه شیوع آن بر اساس قومیت متفاوت است.

برای دارایی TTR، Intellia کنترل تصمیم گیری و 75 درصد منافع اقتصادی را در همکاری با Regeneron حفظ می کند. دولاک گفت که Regeneron یک گزینه برای اشتراک دارایی در ایالات متحده در ظرفیت اقلیت تقریبا دو سال قبل از تصویب پیش بینی شده دارد، در حالی که سود تجاری سازی 75٪ به Intellia و 25٪ به Regeneron تقسیم می شود.

مدیریت گفت که ساختار تامین مالی انعطاف پذیری را فراهم می کند زیرا برای راه اندازی احتمالی HAE آماده می شود و به سرمایه گذاری در پورتفولیوی TTR و برنامه های تحقیقاتی فاش نشده ادامه می دهد.

Intellia Therapeutics، Inc یک شرکت بیوتکنولوژی است که بر توسعه درمان های درمانی با استفاده از فناوری ویرایش ژن مبتنی بر CRISPR متمرکز شده است. رویکرد این شرکت برای ایجاد تغییرات هدفمند در ژن های مرتبط با بیماری، از جمله از طریق درمان های in vivo که ژن ها را مستقیما در داخل بدن ویرایش می کنند، طراحی شده است.

خط لوله اینتلیا شامل NTLA-2001، یک درمان تحقیقاتی طراحی شده برای رسیدگی به آمیلوئیدوز ترانس تیرتین با ویرایش ژن TTR، و NTLA-2002، یک درمان تحقیقاتی است که آنژیوادم ارثی را از طریق ویرایش ژن KLKB1 هدف قرار می دهد.

این هشدار خبری فوری توسط فناوری علمی روایی و داده‌های مالی از MarketBeat به منظور ارائه سریع‌ترین گزارش‌ها و پوشش بی‌طرفانه به خوانندگان ایجاد شد. لطفا هر گونه سؤال یا نظر در مورد این داستان را به آدرس contact@marketbeat.com ارسال کنید.

مقاله "Intellia Eyes Lonvo-z Launch as HAE PDUFA Nears، TTR Study Advances" در اصل توسط MarketBeat منتشر شد.

سهام برتر MarketBeat برای سپتامبر 2026 را مشاهده کنید.