STAT+: FDA ژن درمانی جدیدی را برای سندرم Sanfilippo، یک بیماری فوق العاده نادر تایید کرد.
FDA ژن درمانی جدیدی را برای سندرم Sanfilippo نوع A، یک بیماری فوق العاده نادر که گاهی به نام آلزایمر دوران کودکی شناخته می شود، تایید کرد.
سازمان غذا و دارو روز پنجشنبه یک ژن درمانی جدید برای سندرم Sanfilippo نوع A، یک بیماری فوق العاده نادر که گاهی اوقات به نام آلزایمر دوران کودکی شناخته می شود، تایید کرد.
این درمان که Fayuvi نام دارد توسط Ultragenyx ساخته شده است. این اولین دارویی است که به طور خاص برای درمان Sanfilippo تایید شده است. Ultragenyx بلافاصله قیمتی را منتشر نکرد.
کارا اونیل، مدیر ارشد علمی بنیاد Cure Sanfilippo، در مصاحبهای در اوایل این هفته گفت: «اغراق کردن اینکه این تأیید برای همه کسانی که با این بیماری واقعا وحشتناک زندگی میکنند و شاهد رنج و مرگ زودهنگام فرزندانشان هستند، و بقیه چیزهایی که به همراه دارد، دشوار است. "خدایا، این در نهایت به این معنی است که وقتی بیماران و خانوادهها این تشخیص تکاندهنده را دریافت میکنند، به آنها گفته نمیشود که... بچههایشان را به خانه ببرند و دوستشان داشته باشند. به آنها امید و یک برنامه عمل برای درمان داده میشود."
برای خواندن داستان کامل به STAT+ ادامه دهید…
متن اصلی (انگلیسی)
STAT+: FDA approves a new gene therapy for Sanfilippo syndrome, an ultra-rare disease
The FDA approved a new gene therapy for Sanfilippo syndrome type A, an ultra-rare disease sometimes known as childhood Alzheimer’s.